Face à l’afflux attendu dans les prochaines années d’innovations thérapeutiques, allant des thérapies ciblées, aux immunothérapies, en passant par les thérapies géniques ou cellulaires, la Haute Autorité de Santé (HAS) envisage d’améliorer l’évaluation des médicaments innovants et de développer les avis de mise sur le marché « conditionnels ».
En effet, c’est une véritable déferlante qui est attendue dans les prochaines années. A titre d’exemple, après une trentaine d’années d’intense activité de recherche clinique – plus de 2 000 essais cliniques ont été réalisés ou sont en cours depuis 1989 en thérapie génique, les premiers médicaments sont en passe d’arriver. Pour les années 2020-21, vingt thérapies géniques sont attendues sur le marché. La recherche a surtout été fertile dans le domaine de la cancérologie (65 % des essais) mais aussi dans les maladies neurologiques, ophtalmologiques et hématologiques (comme l’hémophilie ou la bêta-thalassémie).
Cependant ces thérapeutiques arrivent avec un certain nombre de questionnements et dans un contexte un peu particulier. En effet, elles résultent souvent d’un développement clinique très rapide, avec des autorisations de mise sur le marché (AMM) très précoces et parfois conditionnelles, ce qui veut dire avec un niveau de connaissance encore faibles sur leur efficacité, leur tolérance et leurs effets sur l’organisation de soins. D’autre part, les prix revendiqués par les industriels pour ces innovations sont très élevés et posent la question de la soutenabilité de leur financement ».
La HAS qui souhaite, cette année, renforcer la place des patients en son sein, plaide pour les impliquer également systématiquement dans l’évaluation des médicaments pour mieux prendre en compte les données de qualité de vie. La commission de transparence « a considéré que ces données sont complémentaires des données d’efficacité et de tolérance et que la démonstration d’un gain de qualité de vie pourra conduire à une reconnaissance d’un progrès thérapeutique », explique le Pr Thuillez.