Cette maladie neurodégénérative concerne essentiellement des patients de 70 ans et plus. Mais pour sa forme précoce, il semblerait que l’altération des neurones débute au stade embryonnaire.
C’est ce que suggère l’hôpital Cedar Sinaï de Los Angeles, dans une étude parue dans Nature Medecine. Les chercheurs sont remontés jusqu’à la formation des premiers neurones pour étudier l’origine de la maladie. Cela à l’aide d’une fascinante technique d’étude des cellules, de leurs composants et de leurs interactions.
En effet, ils ont induit des cellules souches pluripotentes (« iPSC ») à partir de cellules sanguines des patients atteints avant leurs 50 ans. Cela permet de reformer le type cellulaire que l’on veut, tout en conservant le même patrimoine génétique. Ici, les chercheurs ont choisi en toute logique de produire les neurones fabriquant de la dopamine. Ils sont en effet la cause de la maladie de Parkinson, leur anomalie causant une mauvaise coordination des mouvements. « Notre technique nous a ouvert une fenêtre sur le passé pour voir comment les neurones à dopamine fonctionnaient au tout début de la vie du patient » a expliqué le responsable de la recherche.
Grande découverte : l’équipe a trouvé deux anomalies in-vitro, qui ensemble, altèrent et augmentent la mortalité des neurones.
- L’accumulation de la protéine alpha-synucléine
- Une mauvaise fonction des lysosomes, une sorte de camions poubelles cellulaires
Avoir identifié ces anomalies est la première étape vers leur traitement. La molécule PEP005 est déjà connue pour son action de diminution de la protéine en question. Cela pourrait donc être la prochaine étape (le prochain espoir ?) pour un traitement des formes précoces de la maladie.