FFDSB/ octobre 14, 2020/ Actualités, En page d'accueil, Nationale/ 0 comments

Il existe encore un certain nombre de pathologies qu’on ne sait pas vraiment soigner, comme les maladies héréditaires. Celles-ci étant dues à un mauvais fonctionnement du génome de la cellule, peut-on réparer ce génome et rendre alors la cellule définitivement « guérie » pour aboutir à une disparition de la pathologie ?

La réponse est oui, au moyen de la thérapie génique qui utilise des virus « défectifs ».

Utiliser le génome du virus

Le virus infecte la cellule par l’intermédiaire de la membrane cellulaire avec laquelle il va fusionner ou par phagocytose. Il va déposer son génome au cœur du noyau. A partir de là, la machinerie de la cellule va être utilisée et va générer de nouveaux gènes viraux et des protéines virales qui vont permettre à de nouveaux petits virus de naître et d’aller à leur tour infecter d’autres cellules.

Le principe de la thérapie génique est d’utiliser le génome du virus, d’en enlever une grande partie et de ne garder que ce qui est intéressant, notamment pour s’introduire dans la cellule. On remplace ensuite les gènes qu’on enlève par le gène médicament. Le virus peut ensuite rentrer dans la cellule puisqu’on lui a laissé tout ce qu’il faut pour le faire. Il rejoint le noyau et la machinerie cellulaire va être capable de générer la protéine qui manque au patient.

Pour pouvoir faire de la thérapie génique, la première chose nécessaire était la cartographie du génome humain.

Identifier les cibles à traiter dans les maladies génétiques par une cartographie du génome

La cartographie a été faite historiquement en 1990 et le premier essai clinique a été réalisé neuf ans plus tard par le Pr Alain Fischer sur des enfants bulle. Pour traiter ces enfants, on a prélevé des cellules souches de la moelle osseuse, on les a traitées en introduisant le gène en dehors du patient et on les lui a réinjectées. Lors de cet essai, 9 enfants sur 10 ont eu des résultats très positifs et ont même pu sortir de leur bulle. Cependant, comme l’on ne maîtrisait pas encore très bien les vecteurs viraux à cette époque, on a malheureusement observé des effets secondaires majeurs tels que des cancers.

En 2019, plusieurs traitements par thérapie génique pour des maladies rares du sang, de la vision, des muscles et certains cancers, ont reçu une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) aux États-Unis ou en Europe.

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